「なぜ難病になるのか？」「難病になる人の特徴とは？」こんな疑問に返答

• 発病の機構が明らかでなく
• 治療方法が確立していない
• 希少な疾病であって
• 長期の療養を必要とするもの

難病のうち、患者の置かれている状況からみて良質かつ適切な医療の確保を図る必要性が高いもので、以下の要件の全てを満たすものを、厚生科学審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定

• 患者数が本邦において一定の人数(注)に達しないこと
• 客観的な診断基準（又はそれに準ずるもの）が確立していること

難病は発病の機構が明らかになっていないため、難病になる人の特徴やなぜ難病になるかということはわかっていない。

しかし、難病の中には実際には以下のようなものもある。

• 遺伝性のもの
• 女性が多いもの
• 男性が多いもの

中には難病になる特徴がある疾病も存在するが、難病自体とても多い数があり、それらを合わせて「難病になりやすい人の特徴はどんな人か？」という質問や「なぜ難病になるのか？」という質問についての答えは「わからない」という結論になっています。