指定難病の患者数ランキング【2026年最新・人数が多い難病】

「指定難病は数が多そうだけど、実際にどの病気の患者さんが多いの？」——医療・介護の現場で関わる機会が増える指定難病ですが、患者数（受給者証所持者数）の全体像は意外と知られていません。

この記事では、難病情報センターが公表する最新（令和6年度末・2025年3月末時点）の特定医療費（指定難病）受給者証所持者数をもとに、人数が多い指定難病をランキング形式で紹介します。2026年時点で確認できる最新データに基づく一覧です。

指定難病の患者数ランキングTOP20【令和6年度末・最新】

下表は、難病情報センター公表の「特定医療費（指定難病）受給者証所持者数」（令和6年度衛生行政報告例・令和6年度末現在）をもとにした、人数が多い指定難病のランキングです。

ちびウルフ

「患者数」と「受給者証の数」って同じなの？

リハウルフ

厳密には少し違うんだ。この数字は「医療費助成の受給者証を持っている人数」。軽症で助成対象外の人は含まれないから、実際の患者数はもう少し多いと考えてね。

21位〜30位の指定難病｜まだまだ多い疾患群

20位以下にも、現場で関わる機会の多い疾患が並びます。21〜30位は次のとおりです。

ALS（筋萎縮性側索硬化症）は人数こそ約9,800人ですが、医療・介護の関わりが非常に密で重度になりやすい疾患です。人数の多さと、現場での関わりの濃さは必ずしも一致しない点に注意が必要です。

年齢層に注目｜疾患によって患者の世代が大きく違う

ちびウルフ

難病って、お年寄りの病気ってイメージだけど…？

リハウルフ

そうとは限らないんだ。パーキンソン病は高齢者中心だけど、潰瘍性大腸炎やクローン病は20〜40代の働き盛りが多い。疾患ごとに世代が全然違うんだよ。

公表データを年齢階級別に見ると、パーキンソン病・特発性間質性肺炎などは70歳以上が大半を占める一方、潰瘍性大腸炎・クローン病・多発性硬化症などは20〜40代が中心です。同じ「指定難病」でも、支援に求められる視点は大きく異なります。

若年層に多い難病では、就労との両立や長期の生活設計が重要なテーマになります。一方、高齢層に多い難病では、介護保険サービスとの連携や進行に応じた在宅支援が中心になります。年齢層を意識することで、より的確な支援につながります。

上位疾患の特徴｜現場で出会う機会が多い難病

1位・潰瘍性大腸炎／4位・クローン病（炎症性腸疾患）

潰瘍性大腸炎とクローン病は炎症性腸疾患（IBD）と総称され、若年層の発症が多いのが特徴です。表の年齢分布でも20〜40代が中心で、働き盛り世代の患者が多い難病といえます。寛解と再燃を繰り返すため、長期的な服薬・通院管理が必要です。

2位・パーキンソン病

パーキンソン病は高齢者に圧倒的に多いのが特徴で、75歳以上が大半を占めます。介護保険の特定疾病にも該当し、訪問リハ・訪問看護で関わる機会が非常に多い疾患です。進行に応じた生活支援・転倒予防が重要になります。

3位・全身性エリテマトーデス／7位・皮膚筋炎ほか（膠原病）

SLE、皮膚筋炎／多発性筋炎、全身性強皮症、シェーグレン症候群などの膠原病系が上位に複数ランクインしています。女性に多く、症状や経過が多彩なため、多職種での継続的なフォローが求められます。

6位・後縦靱帯骨化症／15位・特発性大腿骨頭壊死症（運動器系）

運動器に関わる難病も上位に入ります。リハビリの対象になりやすく、PT・OTが直接関わる場面が多い疾患群です。

指定難病の数字の正しい読み方｜3つの注意点

ランキングを正しく活用するために、データの性質を理解しておきましょう。誤解しやすいポイントが3つあります。

①「受給者証所持者数」≠「有病者数」

本記事の数字は、医療費助成の受給者証を持っている人数です。指定難病は重症度基準を満たさない軽症者が助成対象外となるため、実際の患者数（有病者数）はこれより多いと考えられます。「患者数ランキング」として見るときは、この点を踏まえる必要があります。

②対象疾患は見直しで増減する

指定難病は定期的に見直され、新たに追加・除外される疾患があります。令和6年4月時点で告示番号1〜341、令和8年4月時点では告示番号1〜348へと拡大しています。年度によって対象が変わるため、比較の際は注意しましょう。

③前年からの増減も意味を持つ

潰瘍性大腸炎とパーキンソン病は長年トップ2を占め続けており、いずれも15万人前後で推移しています。年次推移を見ることで、特定の疾患が増加傾向にあるのか、横ばいなのかといった傾向も把握できます。

医療・介護現場で指定難病に関わるときのポイント

ちびウルフ

難病の利用者さんを担当するとき、何を押さえればいいの？

リハウルフ

「医療費助成」と「保険の使い分け」だね。指定難病は医療保険の訪問看護で頻回訪問が可能になる場合もあるから、制度をセットで理解しておくと支援の幅が広がるよ。

指定難病の利用者を支援するうえで見落としがちなのが、医療保険と介護保険の使い分けです。一定の指定難病（厚生労働大臣が定める疾病等）に該当すると、要介護認定を受けていても訪問看護は医療保険が優先され、頻回訪問や複数回訪問が可能になる場合があります。制度を正しく理解しているかどうかで、提供できる支援の幅が大きく変わります。

1. その疾患が指定難病（医療費助成54）の対象かを確認する
2. 医療保険・介護保険のどちらで訪問サービスを使うか整理する
3. パーキンソン病など重症度基準で頻回訪問が可能か確認する
4. 進行性疾患は将来の生活変化を見据えた支援計画を立てる

よくある質問（FAQ）

出典：難病情報センター「特定医療費（指定難病）受給者証所持者数」（令和6年度衛生行政報告例・令和6年度末現在）／厚生労働省「衛生行政報告例」